Sapropterin

Allgemeines

Sapropterin wird zur Behandlung eines Überschusses an der Aminosäure Phenylalanin im Blut eingesetzt.

Welchen Zwecken dient dieser Wirkstoff?

• Stabilisierung des Enzyms Phenylalaninhydroxylase
• Ausgleich einer verminderten Phenylalaninhydroxylase-Aktivität
• Linderung von Phenyketonurie-Beschwerden

Gegenanzeigen

Im Folgenden erhalten Sie Informationen über Gegenanzeigen bei der Anwendung von Sapropterin im Allgemeinen, bei Schwangerschaft & Stillzeit sowie bei Kindern. Bitte beachten Sie, dass die Gegenanzeigen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Wann darf Sapropterin nicht verwendet werden?

Außer der Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff sind bisher keine Anwendungseinschränkungen für Sapropterin bekannt.

Nur nach sorgfältiger Nutzen-Risiko-Abwägung durch den Arzt und unter seiner Kontrolle sollten Patienten mit Nierenfunktionsstörungen mit Sapropterin behandelt werden. Es gibt dazu keine Erfahrungen aus klinischen Studien.

Gleiches gilt für Leberfunktionsstörungen, zumal die Störung des Phenylalanin-Stoffwechsels häufig mit Leberschäden verbunden ist.

Auch bei Patienten mit Neigung zu Krampfanfällen wird der Arzt Sapropterin nur mit Vorsicht anwenden, weil der Wirkstoff möglicherweise Krämpfe auslösen kann.

Was müssen Sie bei Schwangerschaft und Stillzeit beachten?

Sapropterin wurde noch nicht in Studien mit Schwangeren erprobt. Daher ist noch nicht klar, ob sie sich zur Anwendung in der Schwangerschaft eignet.

Es gibt keine Hinweise darauf, dass eingenommenes Sapropterin in die Muttermilch übergeht. Dennoch sollten stillende Frauen den Wirkstoff nicht anwenden.

Was ist bei Kindern zu berücksichtigen?

In klinischen Studien wurden Kinder zwischen dem ersten Lebensmonat bis zu 16 Jahren erfolgreich mit Sapropterin behandelt.

Welche Nebenwirkungen kann Sapropterin haben?

Im Folgenden erfahren Sie das Wichtigste zu möglichen, bekannten Nebenwirkungen von Sapropterin. Diese Nebenwirkungen müssen nicht auftreten, können aber. Denn jeder Mensch reagiert unterschiedlich auf Medikamente. Bitte beachten Sie außerdem, dass die Nebenwirkungen in Art und Häufigkeit je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Sehr häufige Nebenwirkungen:
Kopfschmerzen, laufende Nase

Häufige Nebenwirkungen:
Phenylalanin-Mangel im Blut, Halsschmerzen, Durchfall, Übelkeit und Erbrechen, Bauchschmerzen, Verdauungsstörungen, Husten, verstopfte Nase

Nebenwirkungen ohne Angabe der Häufigkeit:
Magenschleimhautentzündung, Überaktivität, Überempfindlichkeitsreaktionen

Besonderheiten:
Da die Blut-Konzentration an der Aminosäure Phenylalanin besonders bei Kindern während der Behandlung sehr abnehmen kann, muss diese vom Arzt sorgfältig überwacht werden

Welche Wechselwirkungen zeigt Sapropterin?

Bitte beachten Sie, dass die Wechselwirkungen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Die gemeinsame Anwendung von Sapropterin und Wirkstoffen, die den Stoffwechsel des Vitamins Folsäure beeinflussen (wie beispielsweise Methotrexat), darf nur mit ärztlicher Vorsicht erfolgen. Sie können die Konzentration an der Aminosäure Phenylalanin im Blut zusätzlich absenken.

Zusammen mit gefäßerweiternden Mitteln auf Nitro-Basis (wie beispielsweise Glyceroltrinitrat, aber auch Sildenafil oder Tadalafil) kann sich durch verstärkte Gefäßerschlaffung ein plötzlicher Blutdruckabfall ergeben.

Besonderer ärztlicher Überwachung bedürfen auch Patienten, welche Levodopa gegen die Parkinson-Krankheit erhalten. Zusammen mit Sapropterin kann es zu Krämpfen und gesteigerter Reizempfindlichkeit kommen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

• Auch während der Behandlung mit dem Medikament muss eine Phenylalanin-arme Diät beibehalten werden.
• Das Medikament darf nur von Ärzten eingesetzt werden, die erfahren in der Therapie der Phenylketonurie sind.

Manchmal lösen arzneiliche Wirkstoffe allergische Reaktionen aus. Sollten Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion wahrnehmen, so informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder Apotheker.

Welche Medikamente beinhalten Sapropterin?

Folgende Tabelle zeigt alle erfassten Medikamente, in welchen Sapropterin enthalten ist.In der letzten Spalte finden Sie die Links zu den verfügbaren Anwendungsgebieten, bei denen das jeweilige Medikamente eingesetzt werden kann.

So wirkt Sapropterin

Im Folgenden erfahren Sie mehr zu den Anwendungsgebieten und der Wirkungsweise von Sapropterin. Lesen Sie dazu auch die Informationen zu den Wirkstoffgruppen , zu welcher der Wirkstoff Sapropterin gehört.

Anwendungsgebiete des Wirkstoffs Sapropterin

Sapropterin wird zur Behandlung eines Überschusses an der Aminosäure Phenylalanin im Blut eingesetzt.

Dieser Überschuss wird meist durch eine Erkrankung verursacht, die man Phenylketonurie (PKU), auch Følling-Krankheit, Phenylbrenztraubensäure-Oligophrenie nennt. Sie ist eine der häufigsten angeborenen Stoffwechselstörungen. Etwa eines von 8000 Neugeborenen ist davon betroffen. Bei ihm kann der Körper die Aminosäure Phenylalanin nicht abbauen. Dadurch reichert sie sich im Stoffwechsel an und aus ihr entstehen Folgestoffe, die zu einer innerlichen Vergiftung führen. Die Folge ist eine schwere geistige Entwicklungsstörung mit Epilepsie.

Die Erkrankung kann durch eine einfache Reihenuntersuchung schon bei Neugeborenen erkannt werden. Eine rechtzeitig begonnene eiweißarme Diät kann die vorgenannten Beschwerden verhindern und sollte idealerweise lebenslang durchgeführt werden.

Eine weitere Ursache für zu viel Phenylalanin im Blut kann ein Mangel an Tetrahydrobiopterin sein. Das ist ein körpereigener Stoff, der dem Wirkstoff Sapropterin gleicht. Auch er ist an dem Abbau von Phenylalanin beteiligt. Im Gegensatz zur Phenylketonurie normalisiert sich bei Tetrahydrobiopterin-Mangel die Phenylalanin-Konzentration innerhalb einiger Stunden nach Einnahme von Sapropterin.

Sapropterin darf nur begleitend zu einer Diät angewendet werden, die möglichst wenig Phenylalanin enthält.

Zu folgenden Anwendungsgebieten von Sapropterin sind vertiefende Informationen verfügbar:

Wirkungsweise von Sapropterin

Sapropterin vermindert die bei Patienten mit Phenylketonurie erhöhte Menge an Phenylalanin im Blut. Der diesem Effekt zugrunde liegende Mechanismus ist noch nicht vollständig aufgeklärt. Der Wirkstoff scheint aber die Aktivität des Enzyms Phenylalaninhydroxylase zu steigern.

Bei Phenylketonurie-Patienten ist das Enzym krankhaft verändert und daher nur schwach wirksam. Sapropterin steigert die verbleibende Restaktivität. Dadurch kann vermehrt Phenylalanin abgebaut werden und es reichern sich weniger giftige Abbauprodukte im Körper an.

Allerdings reagieren nicht alle Patienten auf die Gabe des Wirkstoffs mit einer Besserung. Bei wem er wirksam ist, kann nicht durch Untersuchungen vorherbestimmt werden, sondern erweist sich erst während der Therapie.