Nusinersen

Allgemeines

Nusinersen dient der Behandlung einer seltenen Muskelerkrankung, der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Die Krankheit ist erblich und wird durch eine schadhafte Erbanlage (Gen) auf dem sogenannten 5q-Chromosom verursacht.

Welchen Zwecken dient dieser Wirkstoff?

• Ersatz-Gen für eine schadhafte Erbanlage aktivieren
• Bildung eines Schutzeiweißes für die muskelsteuernden Nervenbahnen fördern
• nervliche Steuerung der Muskeltätigkeit ermöglichen
• weiterem Abbau von Muskelmasse vorbeugen

Gegenanzeigen

Im Folgenden erhalten Sie Informationen über Gegenanzeigen bei der Anwendung von Nusinersen im Allgemeinen, bei Schwangerschaft & Stillzeit sowie bei Kindern. Bitte beachten Sie, dass die Gegenanzeigen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Wann darf Nusinersen nicht verwendet werden?

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff darf Nusinersen nicht verwendet werden.

Was müssen Sie bei Schwangerschaft und Stillzeit beachten?

Bisher liegen keine bzw. nur sehr begrenzte Erfahrungen mit der Anwendung von Nusinersen bei Schwangeren vor. Tierexperimente ergaben keine Hinweise auf direkte oder indirekte gesundheitsschädliche Wirkungen auf die Nachkommen. Vorsichtshalber wird der Arzt den Wirkstoff während der Schwangerschaft möglichst nicht einsetzen.

Es ist nicht bekannt, ob Nusinersen oder seine Abbauprodukte in die Muttermilch übergehen. Ein Risiko für den Säugling kann nicht ausgeschlossen werden. Der Arzt wird entscheiden, ob die Mutter weiterhin stillen darf oder ob auf die Behandlung verzichtet werden soll. Er wird dabei sowohl der Nutzen des Stillens für das Kind als auch der Nutzen der Therapie für die Frau berücksichtigen.

Was ist bei Kindern zu berücksichtigen?

Auch Kinder können mit dem Wirkstoff behandelt werden.

Welche Nebenwirkungen kann Nusinersen haben?

Im Folgenden erfahren Sie das Wichtigste zu möglichen, bekannten Nebenwirkungen von Nusinersen. Diese Nebenwirkungen müssen nicht auftreten, können aber. Denn jeder Mensch reagiert unterschiedlich auf Medikamente. Bitte beachten Sie außerdem, dass die Nebenwirkungen in Art und Häufigkeit je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Sehr häufige Nebenwirkungen:
Kopfschmerzen, Rückenschmerzen.

Häufige Nebenwirkungen:
Erbrechen.

Besonderheiten:
Das Medikament muss in den Rückenmarkskanal eingebracht werden. Damit sind weitgehend auch die Nebenwirkungen wie Kopfschmerz, Erbrechen und Rückenschmerzen verbunden.

Bei anderen, ähnlichen Wirkstoffen treten manchmal Blutungen auf. Der Arzt wird daher bei der Behandlung mit Nusinersen die Blutgerinnung besonders sorgfältig kontrollieren.

Ebenso kommt es bei ähnlichen Wirkstoffen manchmal zu Störungen der Nierenfunktion. Also wird der Arzt auch diese während der Therapie regelmäßig überwachen.

Anhaltendes Erbrechen oder Kopfschmerzen, unerklärliche Bewusstseinsstörungen sowie eine Zunahme des Kopf­umfangs bei Kindern können Anzeichen einer wassereinlagerung im Kopf (Wasserkopf) sein. In solchen Fällen ist sofort ein Arzt zu befragen.

Wurde schon ein Abfluss für zuviel Wasser im Gehirn gelegt (ein sogenannter Ventrikulo-Peritoneal-Shunt; VPS), kann die Wirksamkeit von Nusinersen beeinträchtigt sein.

Welche Wechselwirkungen zeigt Nusinersen?

Bitte beachten Sie, dass die Wechselwirkungen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Bisher sind keine Wechselwirkungen von Nusinersen mit anderen Substanzen bekannt.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

• Das Medikament darf nur von Ärzten angewendet werden, die Erfahrung in der Behandlung der spinalen Muskelatrophie haben.
• Bei anhaltendem Erbrechen oder Kopfschmerzen, unerklärlichen Bewusstseinsstörungen sowie eine Zunahme des Kopf­umfangs bei Kindern ist sofort ein Arzt zu befragen.

Manchmal lösen arzneiliche Wirkstoffe allergische Reaktionen aus. Sollten Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion wahrnehmen, so informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder Apotheker.

Welche Medikamente beinhalten Nusinersen?

Folgende Tabelle zeigt alle erfassten Medikamente, in welchen Nusinersen enthalten ist.In der letzten Spalte finden Sie die Links zu den verfügbaren Anwendungsgebieten, bei denen das jeweilige Medikamente eingesetzt werden kann.

So wirkt Nusinersen

Im Folgenden erfahren Sie mehr zu den Anwendungsgebieten und der Wirkungsweise von Nusinersen. Lesen Sie dazu auch die Informationen zu den Wirkstoffgruppen , zu welcher der Wirkstoff Nusinersen gehört.

Anwendungsgebiete des Wirkstoffs Nusinersen

Nusinersen dient der Behandlung einer seltenen Muskelerkrankung, der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Die Krankheit ist erblich und wird durch eine schadhafte Erbanlage (Gen) auf dem sogenannten 5q-Chromosom verursacht.

Bei gesunden Personen ziehen sich Muskelfasern zusammen, wenn sie durch Nervenfasern aktiviert werden. Je nachdem, wie viele Muskelfasern beteiligt sind, wird der Muskel kürzer – und wir sind in der Lage, uns zu bewegen. Werden Muskelfasern aufgrund einer Erkrankung der Nervenfasern nicht richtig angesprochen, bleiben sie unbeweglich und werden mit der Zeit abgebaut. So hat auch die spinale Muskelathrophie ihre Ursache in der Zerstörung derjenigen Nervenzellen im Rückenmark, die die Bewegungen steuern.

Bei Kindern kann die spinale Muskelatrophie schon vor der Geburt im Mutterleib beginnen. Die Kinder weisen bei der Geburt eine verminderte Muskelspannung auf. Sie können ihren Kopf nicht frei halten oder sitzen. Sie sterben in den ersten zwei bis drei Jahren durch eine Atemschwäche. Bei manchen Kindern tritt die Muskelschwäche erst in den ersten Lebensmonaten und -jahren ein. Im Verlauf gehen erlernte Fähigkeiten wie Gehen und Stehen wieder verloren. Dazu kommen Verkrümmungen der Wirbelsäule und Missbildungen des Brustkorbes. Solche Kinder leben oft nicht länger als zehn Jahre, wenn auch manche das zwanzigste Lebenjahr erreichen.

Die Krankheit kann bei einigen Patienten auch erst später, also im Jugendalter und im Erwachsenenalter ausbrechen. Hier sind häufig einzelne Muskelpartien betroffen und die Krankheit schreitet langsamer voran.

Zu folgenden Anwendungsgebieten von Nusinersen sind vertiefende Informationen verfügbar:

Wirkungsweise von Nusinersen

Die spinale Muskelatrophie ist eine fortschreitende Erkrankung der Muskel- und Nervenfunktion. Der Muskelschwund, der durch den Gen-Defekt auf dem 5q-Chromosom verursacht wird, beruht auf der fehlenden Bildung eines Eiweißes (SMN). Dieses schützende Eiweiß ist für das Überleben der Nervenbahnen notwendig, welche die Muskelfunktion steuern. Ein zweites Gen, das in der Nähe des schadhaften Gens liegt, kann zwar die Bildung eines ähnlich wirkenden Eiweißes übernehmen, jedoch nur zu einem kleinen Teil. Daher hängt der Schweregrad der Erkrankung davon ab, wie klein dieser Anteil ist und wie jung die Patienten bei Krankheitsbeginn sind.

Nusinersen imitiert einen Baustein der Erbsubstanz (DNA). Es erhöht die Aktivität des zweiten, noch gesunden Gens. So wird mehr SMN-Eiweiß hergestellt und der Krankheitsfortschritt verzögert.