Nitisinon

Allgemeines

Nitisinon dient der Behandlung einer seltenen Stoffwechselerkrankung, der angeborenen Tyrosinämie Typ 1. Die Krankheit tritt nur bei einem von 100.000 Neugeborenen auf.

Welchen Zwecken dient dieser Wirkstoff?

• vorletzten Schritt des Tyrosin-Abbaus hemmen
• Ansammlung von Giftstoffen verhindern

Gegenanzeigen

Im Folgenden erhalten Sie Informationen über Gegenanzeigen bei der Anwendung von Nitisinon im Allgemeinen, bei Schwangerschaft & Stillzeit sowie bei Kindern. Bitte beachten Sie, dass die Gegenanzeigen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Wann darf Nitisinon nicht verwendet werden?

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff darf Nitisinon nicht verwendet werden.

Was müssen Sie bei Schwangerschaft und Stillzeit beachten?

In Tierexperimenten hat sich Nitisinon als schädlich für die Nachkommen erwiesen. Ob dies auch auf den Menschen zutrifft, ist nicht bekannt. Daher darf der Wirkstoff während der Schwangerschaft nicht angewendet werden, es sein denn, dass der Arzt eine Behandlung mit Nitisinon wegen des Gesundheitszustandes der Frau für erforderlich hält.

Es ist nicht bekannt, ob Nitisinon in die Muttermilch ausgeschieden wird. Im Tierexperiment ergaben sich schädliche Wirkungen der Aufnahme von Nitisinon über die Muttermilch. Mütter dürfen deshalb während der Behandlung mit dem Wirkstoff nicht stillen, da ein Risiko für den gestillten Säugling nicht auszuschließen ist.

Was ist bei Kindern zu berücksichtigen?

Es können auch schon Kinder mit dem Wirkstoff behandelt werden. Je früher nach der Erkennung der Tyrosinämie Typ 1 die Therapie beginnt, umso geringer werden die Schäden durch die Krankheit sein. Die Dosierung von Nitisinon richtet sich nach dem Körpergewicht.

Welche Nebenwirkungen kann Nitisinon haben?

Im Folgenden erfahren Sie das Wichtigste zu möglichen, bekannten Nebenwirkungen von Nitisinon. Diese Nebenwirkungen müssen nicht auftreten, können aber. Denn jeder Mensch reagiert unterschiedlich auf Medikamente. Bitte beachten Sie außerdem, dass die Nebenwirkungen in Art und Häufigkeit je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Sehr häufige Nebenwirkung:
Erhöhte Tyrosin-Konzentration im Blut.

Häufige Nebenwirkungen:
Mangel an Blutplättchen, Mangel an weißen Blutkörperchen, Mangel an Granulozyten, Bindehautentzündung, Hornhauttrübung, Hornhautentzündung, Lichtscheu, Augenschmerzen.

Gelegentliche Nebenwirkungen:
zu viele weiße Blutkörperchen, Lidentzündung, abschälende Hautentzündung, Hautausschlag mit Rötung, Juckreiz.

Besonderheiten:
Steigt die Konzentration an Tyrosin im Blut über einen gewissen Grenzwert an, muss die Aufnahme von Tyrosin und des mit ihm verwandten Phenylalanin mit der Ernährung stark eingeschränkt werden. Keinesfalls darf die Nitisinon-Dosis verringert oder die Behandlung beendet werden, um den Tyrosin-Spiegel abzusenken. Die Stoffwechselstörung könnte zur Verschlechterung des Zustands des Patienten führen.

Die Leberfunktion muss vom Arzt regelmäßig mittels Leberfunktionsprüfungen und Leberabbildungsverfahren überwacht werden.

Auch das Blutbild ist vom Arzt in regelmäßigen Abständen zu untersuchen, weil es zu Mangel an Blutbestandteilen kommen kann.

Welche Wechselwirkungen zeigt Nitisinon?

Bitte beachten Sie, dass die Wechselwirkungen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Nitisinon wird im Körper durch ein leicht beeinflussbares Enzymsystem abgebaut. Daher kann eine Dosisanpassung durch den Arzt erforderlich sein, wenn der Wirkstoff gleichzeitig mit Hemmstoffen oder Aktivatoren dieses Enzymsystems angewendet wird.

Starke Hemmstoffe sind die Pilzmittel Ketoconazol und Itraconazol, Makrolid-Antibiotika, die virenhemmenden MittelRitonavir, Indinavir und Nelfinavir, der BlutdrucksenkerVerapamil, Aprepitant (gegen Übelkeit), das Psychopharmakon Nefazodon und das AntiarrhythmikumAmiodaron. Zusammen mit ihnen ergibt sich eine Verstärkung der Wirkung und Nebenwirkungen von Nitisinon.

Aktivatoren des Enzymsystems vermindern die Wirksamkeit von Nitisinon. Dazu gehören: Das Tuberkulose-MittelRifampicin, die AntiepileptikaPhenytoin, Carbamazepin, Oxcarbazepin und Phenobarbital, aber auch das AntidepressivumJohanniskraut.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

• Die Leberfunktion muss vom Arzt regelmäßig überwacht werden.
• Das Blutbild ist vom Arzt in regelmäßigen Abständen zu untersuchen.
• Die Behandlung muss meist von einer mehr oder weniger eiweißarmen Kost begleitet sein.
• Das Medikament darf nur von eine Arzt eingesetzt werden, der erfahren in der Behandlung der Tyrosinämie Typ 1 ist.
• Nebenwirkungen mit Beeinträchtigung der Sehkraft können Autofahren und das Bedienen von Maschinen gefährlich machen.

Manchmal lösen arzneiliche Wirkstoffe allergische Reaktionen aus. Sollten Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion wahrnehmen, so informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder Apotheker.

Welche Medikamente beinhalten Nitisinon?

Folgende Tabelle zeigt alle erfassten Medikamente, in welchen Nitisinon enthalten ist.In der letzten Spalte finden Sie die Links zu den verfügbaren Anwendungsgebieten, bei denen das jeweilige Medikamente eingesetzt werden kann.

So wirkt Nitisinon

Im Folgenden erfahren Sie mehr zu den Anwendungsgebieten und der Wirkungsweise von Nitisinon. Lesen Sie dazu auch die Informationen zu den Wirkstoffgruppen , zu welcher der Wirkstoff Nitisinon gehört.

Anwendungsgebiete des Wirkstoffs Nitisinon

Nitisinon dient der Behandlung einer seltenen Stoffwechselerkrankung, der angeborenen Tyrosinämie Typ 1. Die Krankheit tritt nur bei einem von 100.000 Neugeborenen auf.

Auslöser der Erkrankung ist eine Veränderung auf Chromosom 15 im Erbgut. Sie bedingt das Fehlen eines Enzyms, das am Abbau der Aminosäure Tyrosin beteiligt ist. Durch diese Stoffwechselstörung werden aus der Aminosäure Tyrosin giftige Fehlprodukte gebildet. Diese führen zur Schädigung der Zellen in Leber, Niere und Gehirn. Eine Spätfolge können bösartige Formen von Leberkrebs sein.

In ihrer akuten Form fehlt das nötige Enzym völlig und die Tyrosinämie führt unbehandelt in wenigen Monaten nach der Geburt zum Tode. Bei der chronischen Form ist eine Restaktivität des Enzyms vorhanden, was einen milderen Verlauf der Erkrankung bedingt. Allerdings kommt es zur chronischen Leberschädigung, zur Leberzirrhose, oft zu einem Nierenschaden und Störungen der Nervenfunktion. Unbehandelt werden die Patienten in der Regel nur zehn Jahre alt. Allerdings kann die Krankheit schon beim Säugling nachgewiesen und dann mit Nitisinon therapiert werden.

Nitisinon blockiert den Abbau von Tyrosin, so dass weniger giftige Fehlprodukte anfallen, was allerdings zwangsläufig die Tyrosin-Konzentration im Blut enorm erhöht. Daher muss die Behandlung mit einer tyrosinarmen Diät kombiniert werden, um diese Nebenwirkungen zu vermeiden. Die Therapie besteht in einer Spezialnahrung, die möglichst wenig Tyrosin und das mit ihr verwandte Phenylalanin enthält. Später kann auf eine allgemein eiweißarme Kost umgestellt werden.

Zu folgenden Anwendungsgebieten von Nitisinon sind vertiefende Informationen verfügbar:

Wirkungsweise von Nitisinon

Eiweiße werden vom Körper verdaut, indem er sie in ihre kleinsten Bestandteile, die Aminosäuren, spaltet. Diese Säuren werden dann von speziellen Enzymen weiter abgebaut.

So durchläuft die Aminosäure Tyrosin eine ganze Reihe von Enzymen, die es angreifen. Zuletzt wird Tyrosin durch Fumarylacetacetathydrolase gespalten. Bei der Krankheit Tyrosinämie Typ 1 besteht ein Mangel an diesem Enzym. Dadurch kommt es zur Ansammlung giftiger Zwischenprodukte, die für Leber, Nieren und Gehirn schädlich sind.

Nitisinon ist ein Hemmstoff der 4-Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase, des Enzyms, das Tyrosin noch vor der Fumarylacetacetathydrolase abbaut. Durch die Hemmung des normalen Tyrosin-Abbaus an dieser Stelle verhindert Nitisinon die Ansammlung der giftigen Zwischenprodukte.