Migalastat

Allgemeines

Migalastat ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 16 Jahren geeignet, die an Morbus Fabry leiden, eine Erkrankung, die mit einem Mangel des Enzyms α-Galaktosidase A einhergeht. Die Behandlung ist nur bei bestimmten Patienten Erfolg versprechend: Die Betroffenen müssen eine bestimmte Genveränderung aufweisen. Voraussetzung für eine erfolgreiche Behandlung mit dem Wirkstoff ist daher eine vorausgehende Genom-Untersuchung.

Welchen Zwecken dient dieser Wirkstoff?

• Abbau von Zellwandbausteinen fördern
• instabile α-Galaktosidase A festigen
• Aktivität von α-Galaktosidase A wieder herstellen

Gegenanzeigen

Im Folgenden erhalten Sie Informationen über Gegenanzeigen bei der Anwendung von Migalastat im Allgemeinen, bei Schwangerschaft & Stillzeit sowie bei Kindern. Bitte beachten Sie, dass die Gegenanzeigen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Wann darf Migalastat nicht verwendet werden?

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff darf Migalastat nicht verwendet werden. Auch ist Migalastat nur für Patienten geeignet, die die für die Behandlung geeigneten Erbmerkmale aufweisen.

Außerdem wird Migalastat nicht für Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung empfohlen.

Was müssen Sie bei Schwangerschaft und Stillzeit beachten?

Es gibt nur begrenztes Datenmaterial aus Studien über die Anwendung von Migalastat bei Schwangeren. Zwar war der Wirkstoff bei Kaninchen nur in für die Mütter giftigen Dosierungen fruchtschädigend; dennoch wird die Anwendung des Wirkstoffs während der Schwangerschaft nicht empfohlen.

Es ist nicht bekannt, ob Migalastat in die menschliche Muttermilch ausgeschieden wird, wie dies bei Ratten der Fall ist. Deshalb kann das Risiko einer Migalastat-Aufnahme durch das gestillte Kind nicht ausgeschlossen werden. Der Arzt wird abwägen, ob die Mutter weiter stillen soll bzw. ob die Behandlung während der Stillzeit unterbrochen wird. das Stillen oder die Behandlung zu unterbrechen ist.

Was ist bei Kindern zu berücksichtigen?

Migalastat ist nur für Personen ab 16 Jahren geeignet.

Welche Nebenwirkungen kann Migalastat haben?

Im Folgenden erfahren Sie das Wichtigste zu möglichen, bekannten Nebenwirkungen von Migalastat. Diese Nebenwirkungen müssen nicht auftreten, können aber. Denn jeder Mensch reagiert unterschiedlich auf Medikamente. Bitte beachten Sie außerdem, dass die Nebenwirkungen in Art und Häufigkeit je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Sehr häufige Nebenwirkungen:
Kopfschmerzen.

Häufige Nebenwirkungen:
Depression, nervliche Missempfindung, Benommenheit, Empfindungsstörungen, Schwindelgefühl, Herzklopfen, Atembeschwerden, Nasenbluten, Durchfall, Übelkeit, Bauchschmerzen, Verstopfung, Mundtrockenheit, Stuhldrang, Verdauungsstörung, Hautausschlag, Juckreiz, Muskelkrämpfe, Muskelschmerzen, Schiefhals, Schmerzen in einem Arm oder Bein, Eiweiß-Ausscheidung im Urin, Müdigkeit, Schmerzen, erhöhte Kreatinkinase-Konzentration im Blut, Gewichtszunahme.

Welche Wechselwirkungen zeigt Migalastat?

Bitte beachten Sie, dass die Wechselwirkungen je nach Arzneiform eines Medikaments (beispielsweise Tablette, Spritze, Salbe) unterschiedlich sein können.

Ergebnisse aus Studien deuten darauf hin, dass die gemeinsame Anwendung einer Einzeldosis Migalastat und einer Infusion mit Agalsidase, der bisher üblichen Enzymersatztherapie, die Wirkung der Agalsidase um bis um das Fünffache erhöht. Daher sollte Migalastat nicht gleichzeitig mit einer Enzymersatztherapie zum Einsatz kommen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

• Die Behandlung mit dem Medikament darf nur von Ärzten begonnen und begleitet werden, die erfahren in der Therapie des Morbus Fabry sind.

Manchmal lösen arzneiliche Wirkstoffe allergische Reaktionen aus. Sollten Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion wahrnehmen, so informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder Apotheker.

Welche Medikamente beinhalten Migalastat?

Folgende Tabelle zeigt alle erfassten Medikamente, in welchen Migalastat enthalten ist.In der letzten Spalte finden Sie die Links zu den verfügbaren Anwendungsgebieten, bei denen das jeweilige Medikamente eingesetzt werden kann.

So wirkt Migalastat

Im Folgenden erfahren Sie mehr zu den Anwendungsgebieten und der Wirkungsweise von Migalastat. Lesen Sie dazu auch die Informationen zu den Wirkstoffgruppen , zu welcher der Wirkstoff Migalastat gehört.

Anwendungsgebiete des Wirkstoffs Migalastat

Migalastat ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 16 Jahren geeignet, die an Morbus Fabry leiden, eine Erkrankung, die mit einem Mangel des Enzyms α-Galaktosidase A einhergeht. Die Behandlung ist nur bei bestimmten Patienten Erfolg versprechend: Die Betroffenen müssen eine bestimmte Genveränderung aufweisen. Voraussetzung für eine erfolgreiche Behandlung mit dem Wirkstoff ist daher eine vorausgehende Genom-Untersuchung.

Morbus Fabry ist eine seltene und angeborene fortschreitende Speicherkrankheit, die Männer und Frauen betrifft. Sie wird mit dem X-Chromosom vererbt. Veränderungen eines einzigen Gens auf diesem Chromosom führen dazu, dass das Enzym α-Galactosidase A im Körper fehlt. Dieses Enzym ist für den Abbau von Bausteinen der Körpermembranen erforderlich. Bei einem Enzym-Mangel sammeln sich die überflüssigen Stoffwechselprodukte vor allem in den Zellen der Innenauskleidung der Blutgefäße, den Endothelzellen, an. Die daraus entstehenden Symptome können eine Vielzahl von Organen betreffen. Dazu zählen vor allem Schmerzen, aber auch Hautveränderungen, fehlende Schweißabsonderung und seelische Beeinträchtigungen. Weil diese Symptome sehr unterschiedlich und oft unspezifisch sind, wird die Krankheit oft erst sehr spät erkannt.

Zu folgenden Anwendungsgebieten von Migalastat sind vertiefende Informationen verfügbar:

Wirkungsweise von Migalastat

Das Enzym α-Galaktosidose A ist notwendig, um im Körper bestimmte Bausteine von Zellwänden abzubauen. Veränderungen im Erbgut können dazu führen, dass fehlgefaltete und instabile Formen des Enzyms entstehen, sodass es seine Aufgabe nicht mehr erfüllen kann.

Migalastat wurde entwickelt, um gezielt, aber vorübergehend mit hoher Kraft an aktive Zentren von bestimmten veränderten α-Galaktosidase A-Formen zu binden. Die Bindung an Migalastat stabilisiert diese veränderten Enzyme, sodass sie wieder arbeiten können. Die überflüssigen Bausteine werden aus dem Körper entfernt und die Beschwerden gehen zurück.