Translarna 125 mg/ -250 mg/ -1000 mg Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen

Wirkung

Translarna 125 mg/ -250 mg/ -1000 mg Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen enthält den Wirkstoff Ataluren.

Ataluren dient der Behandlung der sogenannten Muskeldystrophie vom Top Duchenne. Dies ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter. Sie tritt etwa bei einem von 5.000 Kindern auf – insbesondere bei Jungen. Das defekte Gen liegt nämlich auf dem X-Chromosom; davon haben Männer neben ihrem Y-Chromosom eines, Frauen dagegen haben jeweils zwei X-Chromosomen. Sie erkranken nur, wenn sie das Merkmal auf beiden X-Chromosomen tragen. Ist nur eines ihrer x-Chromosomen betroffen, geben sie die Krankheit mit 50%iger Wahrscheinlichkeit an ihre Söhne weiter, die dann erkranken. Töchter sind zur Hälfte Überträgerinnen, ohne selbst die Krankheit zu haben.

Bei der Duchenne-Muskeldystrophie ist die körpereigene Produktion des Muskel-Struktureiweißes Dystrophin gestört, sodass es nicht gebildet wird. Der Dystrophinmangel führt mit der Zeit dazu, dass Muskelfasern abgebaut und durch Fett- oder Bindegewebe ersetzt werden.

Im Erbgut ist die Veränderung im Dystrophin-Gen nachweisbar und auch Voraussetzung für den Einsatz von Ataluren. Außerdem müssen die Patienten noch gehfähig sein, da der Wirkstoff bei verlorener Gehfähigkeit zu keiner Besserung führt.

Zu folgenden Anwendungsgebieten von Ataluren sind vertiefende Informationen verfügbar:

• Multiple Sklerose

Anwendungsgebiete laut Herstellerangaben

• durch Gentest nachgewiesene Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen bei gehfähigen Patienten im Alter ab fünf Jahren

Dosierung

Die Behandlung mit dem Medikament sollte nur durch Fachärzte begonnen werden, die Erfahrung mit der Therapie der Duchenne-Muskelerkrankung haben.

Nehmen Sie das Medikament jeden Tag in drei Dosen (morgens, mittags und abends) ein. Zwischen den Einnahmen am Tage sollten jeweils sechs Stunden liegen, zwischen der abendlichen und der morgendlichen Einnahme zwölf Stunden.
Die empfohlene Dosis beträgt je 10 Milligramm Ataluren / Kilogramm Körpergewicht morgens und mittags sowie 20 Milligramm / Kilogramm abends (bei einer täglichen Gesamtdosis von 40 Milligramm / Kilogramm Körpergewicht).

Das Medikament ist in Beuteln mit 125, 250 oder 1000 Milligramm Ataluren erhältlich, um für jedes Körpergewicht die richtige Dosierung zubereiten zu können.

Holen Sie eine verspätete oder versäumte Dosis möglichst nach weniger als drei Stunden bei der morgendlichen oder mittäglichen Dosis oder weniger als sechs Stunden bei der abendlichen Dosis nach. Nehmen Sie die nachfolgenden Dosen planmäßig ein.

Bei einer Verspätung der morgendlichen oder mittäglichen Dosis um mehr als drei Stunden beziehungsweise der abendlichen Dosis um mehr als sechs Stunden sollten Sie die Dosis auslassen und den normalen Dosisplan fortführen. Wird eine Dosis versäumt, sollte keine doppelte oder zusätzliche Dosis eingenommen werden. Eine Erhöhung der Dosis über das empfohlene Maß hinaus kann die Wirkung mindern.

Sonstige Bestandteile

Folgende arzneilich nicht wirksame Bestandteile sind in dem Medikament enthalten:

• hochdisperses Siliciumdioxid
• Magnesiumstearat
• Crospovidon
• Hyetellose
• Macrogol 3350
• Mannitol
• Poloxamer 407
• Polydextrose
• Vanille-Aroma

Nebenwirkungen

Sehr häufige Nebenwirkungen:
Kopfschmerzen, Übelkeit und Erbrechen.

Häufige Nebenwirkungen:
Verminderter Appetit, Schwindel, Bluthochdruck, Husten, Nasenbluten, Oberbauchschmerzen, Blähungen, Durchfall, Magenbeschwerden, Bauchschmerzen, Verstopfung, Rückfluss von Speisebrei, Hautrötung, Schmerzen in Armen und Beinen, Einnässen, Nierenzyste, häufiges Wasserlassen, unnormale Urinfarbe, Fieber, Müdigkeit, Gewichtsverlust.

Nebenwirkungen unbekannter Häufigkeit:
Veränderungen des Fettstoffwechsels (erhöhte Werte an Triglyzeriden und Cholesterin), Veränderungen bei Nierenfunktionstests (erhöhte Werte für Kreatinin, Harnstoff im Blut, Cystatin C).

Besonderheiten:
Der Arzt wird bei Patienten, die Ataluren erhalten, die Blutfettwerte jährlich oder, je nach Zustand des Patienten, häufiger kontrollieren. Auch die Nierenwerte müssen mindestens alle sechs bis zwölf Monate ärztlich geprüft werden.

Wechselwirkungen

Da in einer klinischen Studie an Patienten mit Dychenne-Muskeldystrophie Fälle verminderter Nierenfunktion beobachtet wurden, darf Ataluren nicht gleichzeitig mit Aminoglykosid-Antibiotika (als Infusion in die Vene) angewendet werden. Ataluren scheint die nierenschädliche Wirkung von Aminoglykosiden zu verstärken. Wenn eine Behandlung mit intravenösen Aminoglykosiden erforderlich ist, wird der Arzt die Behandlung mit Ataluren beenden. Die Behandlung kann zwei Tage nach Ende der Anwendung von Aminoglykosiden fortgesetzt werden. Während der Anwendung von Ataluren sollte auf ausreichende Flüssigkeitsaufnahme geachtet werden, um die Gefahr einer Nierenschädigung möglichst gering zu halten.

Ataluren wird von zwei Enzymen abgebaut, die durch die Hemmstoffe der körpereigenen Abwehr (Mycophenolat beziehungsweise Ciclosporin) aktiviert werden. Mit ihnen kann sich eine Abschwächung der Ataluren-Wirkung ergeben.

Ataluren selbst hindert einige Enzyme an ihrer Aktivität. Vorsicht ist daher geboten, wenn Ataluren gleichzeitig mit Wirkstoffen angewendet wird, die von diesen Enzymen abgebaut werden. Es kann die Konzentration dieser Wirkstoffe im Körper und damit ihre Nebenwirkungsrate erhöhen. Dazu gehören beispielsweise die virenhemmenden MittelOseltamivir und Aciclovir, das AntibiotikumCiprofloxacin, die BlutdrucksenkerCaptopril und Valsartan, die EntwässerungsmittelFurosemid und Bumetanid sowie die StatinePravastatin, Rosuvastatin, Atorvastatin und Pitavastatin (gegen Fettstoffwechselstörungen).

Besonderheiten:
Bei gleichzeitiger Anwendung von Glukokortikoiden (Einnahme oder Spritzen) trat bei einigen Patienten in klinischen Studien Bluthochdruck auf. Daher wird der Arzt bei gleichzeitiger Anwendung von Ataluren mindestens alle sechs Monate den Blutdruck in Ruhe messen.

Gegenanzeigen

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder gleichzeitiger Anwendung von Aminoglykosid-Antibiotika darf der Wirkstoff nicht zum Einsatz kommen. Ebenfalls nicht erlaubt ist die Anwendung bei Patienten, die keine durch Gentest nachgewiesene Nonsense-Mutation aufweisen.

Patienten mit Nieren- und Leberfunktionsstörungen müssen vom Arzt mit Vorsicht und unter häufiger Kontrolle der Funktionswerte behandelt werden.

Was müssen Sie bei Schwangerschaft und Stillzeit beachten?

Bisher liegen keine hinreichenden Erfahrungen mit der Anwendung von Ataluren bei Schwangeren vor. Aus Vorsichtsgründen wird empfohlen, die Anwendung während der Schwangerschaft möglichst zu vermeiden.

Es ist nicht bekannt, ob Ataluren und / oder seine Abbauprodukte in die menschliche Muttermilch übergehen, wie es bei Tieren der Fall ist. Ein Risiko für das gestillte Neugeborene / Kind kann nicht ausgeschlossen werden. Daher sollten Mütter das Stillen während der Behandlung mit Ataluren unterbrechen.

Was ist bei Kindern zu berücksichtigen?

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Ataluren bei Kindern im Alter von sechs Monaten bis fnf Jahren ist bisher noch nicht erwiesen. Die Anwendung in dieser Altersgruppe liegt im Ermessen des Arztes.

Warnhinweise

• Wenn Schwindel auftritt, ist beim Autofahren, Radfahren und bei dem Bedienen von Maschinen Vorsicht geboten.
• Achten Sie darauf, das Medikament mit ausreichend Flüssigkeit einzunehmen.
• Die Behandlung mit dem Medikament sollte nur von Ärzten begonnen werden, die Erfahrung in der Therapie der Duchenne-Muskelkrankheit haben.
• Nehmen Sie die Suspension unmittelbar nach der Zubereitung ein.

Arzneimittel können allergische Reaktionen auslösen. Anzeichen hierfür können sein: Hautrötung, Schnupfen, Juckreiz, Schleimhautschwellung, Jucken und Rötung der Augen, Verengung der Atemwege (Asthma). In seltenen Fällen kann es zum allergischen Schock mit Bewusstlosigkeit kommen.

Sollten Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion wahrnehmen, so informieren Sie umgehend einen Arzt.

Packungsgrößen

Vergleichbare Medikamente

Folgende Tabelle gibt einen Überblick über Translarna 125 mg/ -250 mg/ -1000 mg Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen sowie weitere Medikamente mit dem Wirkstoff Ataluren (ggf. auch Generika).